Behandling med baklofenpumpe - Norske erfaringer

Intratekal baklofenbehandling («baklofenpumpe», forkortelse ITB) brukes for å dempe alvorlig spastisitet som gir betydelige plager. Ved Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet har vi behandlet barn med ITB siden 1998. De fleste av disse har cerebral parese (CP) og ikke selvstendig gangfunksjon.

I 2013 fikk vi økonomisk støtte fra Helse Sør-Øst til prosjektet «Intratekal baklofenbehandling til barn» - en etterundersøkelse av personer som hadde startet ITB ved Rikshospitalet før de var fylt 18 år. Deltakerne i undersøkelsen hadde vært behandlet i minst ett år og ble fremdeles behandlet med intratekal baklofen.

Hensikten med prosjektet var å forbedre behandlingen. Vi identifiserte 122 personer med CP som var aktuelle for prosjektet og 66 av disse sa seg villig til å delta. Omsorgsgivere til deltakerne (foreldre, de fleste mødre) fylte ut spørreskjema og lot seg intervjue av en studiesykepleier. To unge voksne med CP svarte selv. Svarene er nå bearbeidet og samlet i to vitenskapelige artikler som er sendt til engelskspråklige tidsskrifter for bedømming. Det er med andre ord på høy tid å dele resultatene med CP-bladets lesere.

Baklofen

Baklofen kan bli gitt som mikstur, tabletter eller intratekalt. Fordelen med å gi baklofen intratekalt er at virkestoffet blir levert mer direkte til vevet hvor det skal utøve sine effekter, det vil si til væsken som omgir ryggmargen (spinalvæsken). Leveringssystemet for baklofen består av en tynn slange (kateter) som er koblet til en batteridrevet medikamentpumpe. Nevrokirurgen trer den ene enden av slangen inn i spinalkanalen mellom to ryggvirvler.

Den andre delen tres under huden fram til magen. Der kobles slangen til en pumpe som legges i en lomme under den faste hinnen som omgir magemusklene. Pumpen må fylles før den går tom for baklofen (vanligvis fra 2-5 ganger i året avhengig av dosering) og pumpen må skiftes ut når batterilevetiden går mot slutten etter cirka 6 år.

Medikamentpåfyll gjøres via en steril nål som stikkes gjennom huden inn i pumpekammeret. Pumpen skiftes ved en liten operasjon hvor den gamle pumpen blir tatt ut og en ny pumpe kobles til kateteret. Problemer med kateteret er den vanligste komplikasjonen. Det kan knekke, hoppe av pumpen eller gå tett.

Doseringen av baklofen er individuell, og må vanligvis økes gjentatte ganger før virkningen stabiliserer seg. ITB er altså en behandling som krever mye både av pasient og behandlere. Selve pumpen er i tillegg dyr i innkjøp. I Norge er vi heldigvis i den situasjon at behandlingen dekkes av offentlige midler. Vi er nokså sikre på at alle som mest sannsynlig vil ha nytte av ITB får tilbud om ITB. Rikshospitalet var tidlig ute med å tilby ITB til barn, slik at vi har lang observasjonstid.

Selv om ITB er krevende, har studier fra andre land vist at omsorgsgivere i det store og hele er svært fornøyde med behandlingen. Vi ville undersøke om det samme er tilfelle i Norge. I tillegg ville vi undersøke i hvilken grad personer med ITB har smerter og hvordan deres helserelaterte livskvalitet er. Omsorgsgiverne fikk også et spørreskjema om egen helserelaterte livskvalitet

Nærmere beskrivelse av deltakerne

De 66 som sa seg villige til å delta var litt yngre og hadde litt kortere behandlingstid med ITB enn de som ikke deltok. Når det gjaldt kjønn, type CP, motorisk funksjon (GMFCS), kommunikasjon (CFCS) og alder da ITB ble etablert var de to gruppene like. Deltakernes gjennomsnittsalder var 18 år (laveste 7år, høyeste 31 år). Gjennomsnittlig behandlingstid med ITB var 7.7 år (laveste 1,3 år og høyeste 16,5 år).

De fleste (51) hadde spastisitet som sin mest alvorlige bevegelsesforstyrrelse, mens 15 hadde dyskinesi (blandingstyper er vanlig, spørsmålet er hvilken bevegelsesforstyrrelse som dominerer).

To av personene med CP kunne gå noe med hjelpemidler (GMFCS III), mens de fleste ikke hadde gangfunksjon (GMFCS IV-V). Nitten kunne kommunisere med kjente og ukjente samtalepartnere (CFCS I-II), fjorten kunne kommunisere med kjente samtalepartnere (CFCS III) og 33 kommuniserte inkonsekvent eller sjelden selv om samtalepartneren var kjent (CFCS IV-V).

Hva mente deltakerne hadde endret seg med ITB?

Her er det selvsagt en stor svakhet at deltakerne måtte stole på hukommelsen. Vi synes likevel det var viktig å få vite hvordan de i ettertid så på ønskede endringer som kunne skyldes baklofen.

Vi spurte om bedring i nattesøvn, opplagthet eller våkenhet på dagtid og enklere av- og påkledning og stell (forventet på grunn av mindre spastisitet). Svarene fordelte seg slik:

	Søvn	Våkenhet	Stell
Ingen endring	24	32	9
Lett til moderat bedring	19	15	19
Betydelig bedring	15	10	30

 

Vi spurte også om endringer i spastisitet og smerter på en skala fra 0-10 der 0 er ingen endring og 10 er stor endring til det bedre. Her meldte de fleste deltakerne om temmelig stor bedring:

For spastisitet var median 8 (dvs at halvparten av deltakerne svarte 8 eller høyere) og svarene varierte fra 1 til 10. For smerter var median 7 med variasjon 0-10. 

Var deltakerne fornøyde med ITB behandlingen?

Ja, de fleste svarte at de var temmelig fornøyde. På en skala fra 0-10 hvor 10 er svært fornøyd var median 9. Svarene varierte fra 0 til 10.

På spørsmål om foreldrene ville valgt ITB for sitt barn hvis de fikk velge på nytt svarte 52 ja, en svarte nei og fire svarte at de var usikre. Det var bare foreldre som fikk dette spørsmålet.

I hvilken grad har personer som behandles med ITB smerter?

35 av de 55 som svarte oppga smerter i løpet av de siste to ukene. 17 hadde tatt reseptfrie medikamenter (Paracet, Ibux o.l.) for å lindre smertene. Smertelokalisasjon (hvor det var vondt) ble merket av på en tegning av kroppen. 18 hadde vondt i ryggen, 11 hadde vondt i føtter/legger/lår, 9 hadde vondt i en eller begge hofter, 8 hadde vondt i armer/skuldre, 8 hadde vondt i magen og 2 hadde vondt andre steder. 5 hadde smerter som ikke lot seg lokalisere.

Graden (alvorligheten) av smerte ble målt ved hjelp av to spørsmål fra spørreskjemaet CHQ (Child Health Questionnaire) om hvor ofte det gjør vondt og hvor intens smerten er. Svarene slås sammen og det beregnes en skåre hvor 100 er ingen smerte og 0 er maksimal smerte. For barn med smerter i rygg og/eller armer og ben var gjennomsnittlig skåre 20. Det regnes som moderat til alvorlig smerte.

For hele gruppen (alle 55 deltakerne) var gjennomsnittlig skåre 40 som regnes som moderat smerte. Dette atskillig lavere enn hos vanlig ungdom (normalbefolkningen).

Deltakere med spastisk CP hadde lavere skåre (mer vondt) enn deltakerne med dyskinetisk CP. Dette er funn som er helt i tråd med andre undersøkelser av barn og ungdom med CP, GMFCS IV-V hvor vi ikke vet om/hvor mange som eventuelt ble behandlet med ITB.

Hvordan er den helserelaterte livskvaliteten til personer som behandles med ITB?

Helserelatert livskvalitet er et sammensatt og omdiskutert mål på hvordan kvaliteten av daglivet eller velvære i dagliglivet vurderes av den som blir spurt. Hvordan ulike aspekter ved helse påvirker livskvaliteten vektlegges.

Hvis den det gjelder ikke er i stand til å svare selv, er det vanlig at en som står personen det gjelder nær gjør vurderingen. I denne studien spurte vi altså foreldrene eller andre nære omsorgsgivere om å vurdere den helserelaterte livskvaliteten til personen med CP. To foreldre valgte å gi forespørselen videre til sin sønn/datter med CP og disse to svarte selv.

Vi brukte spørreskjemaet CPCHILD (Caregiver Priorities & Health Index of Life with Disabilities) i norsk oversettelse. CPCHILD er utviklet i Canada spesielt med tanke på barn og unge med alvorlig CP. Det har mange relevante spørsmål om påkledning, stell, smerter og ubehag og kommunikasjon.

En viktig hensikt med å utvikle spørreskjemaet var å få et redskap til å vurdere endring etter behandling (ITB, ortopediske operasjoner, anleggelse av gastrostomi eller «knapp» for ernæring og så videre) hos barn med alvorlig CP. Spørreskjemaet fylles ut før og etter behandling og man ser på endring i score.

CPCHILD har til sammen 80 spørsmål. Den totale scoren til de 44 omsorgsgiverne som har svart er svært like skårene i andre undersøkelser av barn og ungdom med CP, GMFCS IV og V. Dette er svært viktig for oss å vite for senere studier.

Noen nyanser kan være av interesse:

På området personlig stell, er skårene i denne studien litt bedre enn sammenlikningsgrunnlaget. Vi kan selvsagt ikke fastslå at det skyldes ITB (fordi vi ikke har skårer før og etter behandlingsstart), men funnet passer jo godt med at de samme omsorgsgiverne har svart at endringen til det bedre etter at ITB ble startet var størst på området av- og påkledning og stell. Vi mener at resultatene gir grunn til å tro at det særlig er på dette området det kan forventes bedring med ITB.

Spørsmålet «Hvordan vil du vurdere ditt barn sin generelle livskvalitet?» hadde svaralternativene veldig dårlig, dårlig, noenlunde bra, bra og utmerket. Median skåre tilsvarte svaralternativet «bra».

Påvirker den helserelaterte livskvaliteten til omsorgsgiverne hvordan de bedømmer sitt barns livskvalitet?

Vi brukte spørreskjemaet GHQ (General Health Questionnaire) for å bedømme omsorgsgivernes egen helserelaterte livskvalitet. Skjemaet har 30 spørsmål og det beregnes en samleskåre. 34 omsorgsgivere svarte.

Vi fant at det var en sammenheng mellom omsorgsgivers skåre på GHQ og samlet CPCHILD skåre i retning av at jo bedre helserelatert livskvalitet omsorgsgiveren selv hadde, jo bedre helserelatert livskvalitet mente de at personen med CP hadde. Når vi analyserte hvert område på CPCHILD for seg, viste det seg at sammenhengen særlig gjaldt området personlig stell. Vi skal være forsiktige med å tolke små tall, men kan antyde at CPCHILD spørsmålene på området personlig stell er særlig relevante for omsorgsgivere til personer med CP, GMFCS IV – V. 

Hva har vi lært av undersøkelsen?

Enda en gang har vi lært at TING TAR TID. Det tar tid å søke om penger som er nødvendig for å frigjøre fagfolkenes arbeidstid fra klinikken, det tar tid å organisere innsamlingen av data, tid å analysere data og tid å skrive om resultatene. Ikke minst tar det tid å fylle ut spørreskjema! Tusen takk til dere som deltok!

I all ubeskjedenhet tror vi at Helse Sørøst støttet prosjektet fordi det er klinisk relevant.

Vi kan nå føle oss trygge på at gruppen av omsorgsgivere til personer med CP som har fått etablert ITB på Rikshospitalet er like fornøyde med behandlingen som det de er i andre land. Det er selvsagt bare et utgangspunkt for å gjøre behandlingen bedre, men nødvendig å vite likevel. Vi føler oss også tryggere på at svarene for våre pasienter på den norske utgaven av CPCHILD er sammenliknbare med svarene fra andre land. Det er viktig for oss når vi skal forske videre. Men – vi har også lært at det tar mer tid å fylle ut CPCHILD enn vi trodde og vi har lært at noen deler av spørreskjemaet er vanskeligere å forstå enn andre deler.

Dessverre fikk vi også bekreftet at personer med CP, GMFCS IV-V har mye smerter selv om de får behandling med ITB. Mye av smertene har relasjon til muskel og skjelett, de med spastisk type CP har mest vondt og mange har skikkelig vondt. Her er det bare en ting å si til behandlere (særlig leger og fysioterapeuter): Spør om smerter selv om ITB er etablert! Og gjør det som er mulig for å lindre smertene! I noen tilfeller kan det hjelpe å øke baklofendoseringen, men erfaringen tilsier at tiltak som 24-timers posisjonering og fysioterapi er viktigere når vedlikeholdsdosen av baklofen er nådd.

Til slutt må vi innrømme at vi ble overrasket over hvor godt denne helt spesielle gruppen av personer med CP kommuniserer. Flere enn vi trodde ville vært i stand til å svare på en del av spørsmålene selv! Kanskje det var det viktigste vi lærte.