WE-studien: Gjør botox det lettere å gå?

I Norge behandles omtrent 60 prosent av barn og unge med spastisk CP med botulinumtoksin A(botox) Av disse er det over 90 prosent som får medikamentet i musklene i bena. Behandlingen gis gjerne flere ganger i året og har vært gitt til barn med CP i mange år. Injeksjonene gis vanligvis ved et av de 19 habiliteringssentrene i Norge. Imidlertid er det stor variasjon mellom de ulike sentrene i dosene som benyttes og hvor ofte injeksjonene settes. Et av hovedmålene for behandlingen er at det skal bli lettere for barn med spastisk CP å gå. Tidligere forskning har ikke gitt klare svar på om dette er tilfelle.

Hovedmålet

Hovedmålet med WE-studien er derfor å finne ut om injeksjoner med botox faktisk gjør det lettere å gå. Vi vil bedømme dette ved å måle energiforbruket under gange. Den beste metoden for å finne ut om en behandling virker, er ved å gjøre en randomisert kontrollert studie. Det vil si at de som skal delta i studien deles inn i to like store grupper, der den ene gruppen får botox, mens den andre får narremedisin. Hvilken gruppe det enkelte barn havner i, er helt tilfeldig og skjer ved loddtrekning (randomisering). For å unngå at forventninger til botox eller narremedisinen spiller inn på resultatene, vil verken de som får injeksjonene (barn og ungdom), de som setter injeksjonene eller de som undersøker barna for å finne effekter vite om det er botox eller narremedisin som er blitt gitt. Først når alle som skal være med i prosjektet har blitt behandlet og alle målingene av energiforbruk er ferdig, vil vi få vite hvem som har fått botox og hvem som har fått narremedisin. Vi kan da se om de som fikk botox bruker mindre energi på å gå. Siden studien er ganske omfattende, regner vi ikke med å ha resultater ferdig før tidligst i 2019.

WE-studien vil altså bidra til økt kunnskap om hvordan botox-behandling virker på gangfunksjonen hos barn med CP og hvem som har nytte av behandlingen. Behandling med botox er kostbart og ressurskrevende. Injeksjoner er for noen barn knyttet til ubehag, og noen trenger også narkose. Derfor er det viktig å få vite mer om virkning og nytte av botox-behandling.

Trenger 96 deltakere

For at studien skal kunne besvare spørsmålet om botox gjør det lettere å gå, vil vi ha behov for 96 deltakere i studien. Deltakerne må ha spastisk CP enten på én side (unilateral CP/«hemiplegi»), eller på begge sider av kroppen (bilateral/«diplegi»), kunne gå uten hjelpemidler (nivå I eller II etter GMFCS – Gross Motor Function Classification System), og være mellom 4 og 18 år. Behandlende lege må ha anbefalt behandling med botox i leggmuskulaturen i ett eller begge ben. Det er altså ikke vi forskere som skal bestemme om det er behov for botox. Før man kan inkluderes i studien må det ha gått minst seks måneder siden siste botox-behandling i bena og minst to år siden en eventuell operasjon i bena.

Deltakerne i studien må møte opp til forskjellige undersøkelser fire ganger i løpet av seks måneder.  Ved hvert av disse oppmøtene gjøres det ulike tester for å måle gangfunksjon samt registrere daglig aktivitet og smerter. Testene innebærer bruk av en del utstyr.

Etter endt studiedeltakelse sendes en rapport om resultatene fra den siste testingen i studien til behandlende lege og fysioterapeut.

Fire sykehus

I samarbeid med Norges teknisk-naturvitenskapelige universitet (NTNU) gjennomføres studien ved fire sykehus i landet:

• St. Olavs Hospital, ansvarlig lege Torarin Lamvik
• Sykehuset i Vestfold, ansvarlig lege Guro L. Andersen
• Universitetssykehuset i Nord-Norge, ansvarlig lege  Jasmina Majkic-Tajsic
• Oslo universitetssykehus, ansvarlig lege Kjersti Ramstad

Studien er finansiert av det offentlige og er uavhengig av den farmasøytiske industrien. WE-studien administreres av St. Olavs Hospital i Trondheim, hvor prosjektleder er professor og barnelege Torstein Vik. Nasjonal prosjektkoordinator er fysioterapeut og forsker Siri Merete Brændvik.

Les mer om WE-studien her.